CRISPR基因編輯療法的開發現況與趨勢

在CRISPR/ Cas9基因編輯系統前，學界已發現多種DNA核酸內切酶如：大範圍核酸酶（Meganuclease）、鋅指核酸酶（Zinc Finger Nuclease, ZFN）、類轉錄活化因子核酸酶（Transcription activator-like effector nuclease, TALEN）等被應用於基因編輯（表1）。已知CRISPR/ Cas9技術只要使用gRNA與Cas9蛋白酵素，幾乎能切割所有類型的DNA序列。之後細胞再藉由本身的DNA修復機制，即可將新的DNA序列置換入基因體。CRISPR/ Cas9系統在基因編輯上較大範圍核酸酶、鋅指核酸酶與類轉錄活化因子核酸酶具有更好的目標序列辨識效率、更低技術門檻與花費更少成本的優勢，故CRISPR/ Cas9在近年已廣泛被應用在原核生物、植物、動物與人類醫學的研究與應用上。CRISPR/ Cas9技術在2013年時被重量級的Science雜誌評選為年度十大重要科學突破。2020年的諾貝爾化學獎也頒給了兩位對CRISPR/ Cas9基因編輯研究作出最重要與持續貢獻的兩位科學家：Emmanuelle Charpentier與Jennifer A. Doudna。本文將就近年CRISPR基因編輯療法的產品開發現況與趨勢作闡述。