RNA療法將繼單株抗體成為新世代精準藥物
作者：賴瓊雅
定價：免費
出版單位：生物技術開發中心
出版日期：2019/06/20
出版類型：產業評析
所屬領域：生技製藥
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摘要
全球首例的RNAi（RNA interference）藥物Onpattro（patisiran）在2018年8月被美國食品暨藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）核准上巿，有別於作用在異常遺傳訊息DNA的基因療法可能造成破壞人體遺傳基因之風險，因為RNA在自然界擔任基因轉錄及基因調控的重要角色，以RNA為作用標的之RNA療法（RNA Therapeutics）被視為相對安全、具發展潛力的新興療法，自1978年的反義寡核苷酸（Antisense Oligonucleotide, ASO）首次被成功合成，並達到抑制基因表達的結果，歷經四十年直到成功上巿，RNA療法的臨床發展潛力再度燃起醫療及產業的發展信心，相關研發投入熱烈，可望繼單株抗體藥品之後，再創下一波的精準醫療革命。
內文標題/圖標題/表標題
一、精準醫療朝以基因為作用核心發展
二、從單株抗體藥物成功看RNA療法的發展潛力
三、RNA療法巿場熱度漸增，未來發展潛力大
四、RNA療法尚待突破技術瓶頸以挑戰未來明星藥物地位
圖1 單株抗體及RNA療法之發展歷程
圖2 全球RNA療法產品研發進度統計
圖3 2017～2024年全球RNA療法巿場現況及預測
表1 以基因為作用核心之療法
表2 RNA療法上巿產品列表