精準醫療下，針對疾病致病因子進行專一抑制的標靶藥物成為藥物開發的趨勢，而現今標靶藥物主要可分為兩類，一是針對細胞外之表面抗原或受體的大分子抗體藥物，另一則是可針對細胞內外的小分子藥物。抗體藥物可與目標蛋白質進行專一性結合，以此達到專一抑制，但因其分子量大不易通過細胞膜，無法針對細胞內的分子進行抑制。小分子藥物的分子量小，可進出細胞膜，因此可針對細胞內外的目標蛋白進行抑制，但小分子藥物需與目標蛋白的活性區域結合才具抑制效果，但並非所有的蛋白質均可成藥，據統計將近85%的蛋白質因其結構特性而無法成藥。而為能對更多的致病蛋白質進行抑制，學研及產業界投入新藥物平台的開發，可針對核糖核酸（Ribonucleic Acid, RNA）進行調控、且理論上可針對所有蛋白質進行抑制的核酸藥物，成為受矚目的藥物平台之一。
一、核酸藥物簡介
二、已上市之核酸藥品
三、臨床試驗中核酸藥物發展
四、小結
圖1 ASO、RNAi、mRNA及Aptamer等核酸藥物作用機制圖
表1 已上市之核酸藥物
表2 臨床試驗階段核酸藥物件數統計
表3 臨床III期試驗中之核酸藥物