從核准藥物型態(modality)角度來探究新藥開發變化的趨勢，不難發現新興療法興起和新興醫療科技正在改變新藥發展路徑，隨著2012年美國突破療法認定(Breakthrough Therapy Designation ,BTD) 新藥審查途徑的創建，近年來歐美醫藥科技創新成果帶動新興療法興起，突破性新藥的問世對於醫療產業變化、各大藥廠新藥開發佈局、政府監管審查機制提升，以及病患未滿足需求和醫師臨床施用等，都將開啟重要關鍵的轉變，截至目前為止，US FDA已核准多項新作用機轉突破性新藥，如反義核酸療法RNA藥物Exondys 51®和SPINRAZA®、刺激免疫療法抗體藥物EmplicitiTM、溶瘤病毒療法藥物ImlygicTM、免疫檢查點PD-1/PD-L1抗體藥物、CAR-T細胞免疫療法KymriahTM和Yescarta®，或歐盟核准兒童缺陷基因(ADA-SCID)修復的基因療法藥物Strimvelis™等新療效機制探索新藥，同樣地，新興醫療科技導入新藥開發，如3D列印製藥技術SPRITAM®、大數據資料分析技術針對基因和疾病分型的精準醫療藥物開發、AI人工智慧技術帶動新藥探索等新藥前瞻探索，都為困難重重的新藥物開發尋找新契機?
前言
一、美國突破治療認定新藥核准概況
二、新興療法興起和新興醫療科技對新藥發展的影響
三、結論
圖1 2011-2016年FDA新藥核准數量變化趨勢圖by審查基準