孤兒藥為罕見疾病用藥，美國FDA指出，有超過7,000種罕見疾病影響美國3,000多萬人，孤兒藥數量不斷增加，市場亦快速成長，近5年核准上市的新藥中，更是每年都有超過半數為孤兒藥，但目前仍有約95%的罕見疾病無藥可醫。本文從孤兒藥發展、銷售情形，以及孤兒藥銷售占比最高的公司研析，探討藥廠切入孤兒藥開發之策略。
一、孤兒藥及罕見疾病定義
二、全球孤兒藥開發情形
三、生技藥品類型孤兒藥成長快速
四、Vertex孤兒藥銷售占公司比例居全球之冠
五、藥廠切入孤兒藥開發之策略分析
六、結語
圖1 2015～2024年FDA核准的孤兒藥數量
圖2 2028年全球孤兒藥銷售額前十大公司及孤兒藥銷售占比
圖3 Vertex公司囊狀纖維化藥物
圖4 2012～2030年Vertex公司囊狀纖維化藥物銷售額
表1 各國的罕見疾病定義
表2 2029年全球銷售前10名孤兒藥