孤兒藥另一個用語為「罕見疾病用藥」,各國對於罕見疾病的定義並不相同。但共通點是孤兒藥在藥物販售時無法以量取勝,大藥廠其實並無利可圖。因此各國政府為了照顧這些罕見疾病患者,紛紛立法提供激勵措施來鼓勵藥廠進行研發,並提供高昂的藥價補助....
一、相關背景說明
二、孤兒藥的藥價高昂且適應症可能用於非孤兒
三、孤兒藥的研發仍充滿挑戰
四、結論
表1 美、日、歐盟孤兒藥立法背景簡要說明
表2 2013年美國孤兒藥的市占率%及罹病人數
表3 依照治療領域,被FDA核准孤兒藥數目統計
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